Thuốc điều trị ung thư tác dụng đích mới

DS. Trần Phạm Thức – BV Quốc tế TW Huế

Ngày 26/11/2018, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ FDA đã phê chuẩn theo quy trình cấp phép nhanh Larotrectinib (Vitrakvi*- Loxo Oncology Inc) để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc vài loại ung thư có kiểu gene chuyên biệt gọi là NTRK lai (neurotrophic receptor tyrosine kinase fusion)

Các gene NTRK có thể kết hợp bất thường với các gene khác thông qua việc chuyển vị trí, đảo vị trí hay mất đoạn tạo ra một gene lai, gene lai này tổng hợp protein TRK (tropomyosin receptor kinase), các protein kinase là các chất truyền tín hiệu trong chu trình phát triễn tế bào (cell-division cycle), nhiều nghiên cứu cho thấy TRK có thể đã dẫn đến sự phát triển của các khối u rắn trên các vị trí khác nhau của cơ thể.

Larotrectinib là một chất ức chế chọn lọc thụ thể TRK (selective tropomyosin receptor kinase inhibitor), ngăn cản tiến trình phát triễn tế bào khối u, trước phê duyệt này, không có cách điều trị ung thư có biểu hiện gene đột biến này trong vài ung thư biểu mô tuyến, u nhú thận bẩm sinh (congenital mesoblastic nephroma) và ung thư mô liên kết trẻ em (infantile fibrosarcoma)

Chỉ định điều trị được phê duyệt của Larotrectinib là các khối u rắn ở ngươi lớn và trẻ em có gene NTRK lai dương tính mà có thể bao gồm sarcoma mô mềm, ung thư tuyến nước bọt, ung thư mô liên kết trẻ em, ung thư tuyến giáp và ung thư phổi… Thuốc được uống ngày hai lần.

Hiệu quả của larotrectinib được chứng minh trong ba thử nghiệm lâm sàng bao gồm 55 bệnh nhân trẻ em và người lớn có khối u rắn có gen NTRK lai được xác định mà không có đột biến kháng thuốc và không thể phẩu thuật. Larotrectinib có tỷ lệ đáp ứng tổng thể 75% với các loại u rắn khác nhau, với 73% đáp ứng kéo dài ít nhất sáu tháng, và 39% kéo dài một năm hoặc hơn tại thời điểm được phân tích.

Tác dụng phụ thường gặp được báo cáo bởi bệnh nhân dùng Vitrakvi trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm mệt mỏi, buồn nôn, ho, táo bón, tiêu chảy, chóng mặt, ói mửa và tăng nồng độ men gan AST và ALT trong máu…

Lưu ý quy trình cấp phép nhanh đối với một thuốc của FDA dành cho các bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, bệnh ở trẻ em…nên thuốc cần có những đánh giá lâm sàng hậu mãi quy mô hơn về hiệu quả cũng như tác dụng phụ hay độc tính. Một tin không vui khác là giá, với giá thành $393,000 một năm, tức tầm 10 tỷ VN đồng cho một năm điều trị.

Nguồn : FDA news release và NBC News